Com dois filhos com Duchenne, a dona de casa Meire Cristina de Souza, 39 anos, luta para garantir um novo remédio que pode mudar a vida de seus filhos. Novo no mercado, o medicamento Elevidys já é usado no tratamento da doença no exterior, porém, continua em estudo pela Anvisa no Brasil. Desde então, mães como Meire, lutam para a liberação no país.
O medicamento já é aprovado em países como os Estados Unidos, por exemplo, e trata a Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença degenerativa que ataca o tecido muscular. A doença é genética, degenerativa e incapacitante, acometendo apenas meninos.
A principal característica é a degeneração progressiva do músculo, em decorrência da ausência de uma proteína. Com o quadro agravado, a doença pode atingir toda a musculatura esquelética e surgirem problemas cardíacos e respiratórios, estes últimos em virtude das alterações ocorridas no músculo diafragma e não porque os pulmões estejam afetados.
O Elevidys é um remédio que trata especificamente a doença. Nos EUA, pacientes pediátricos ambulatoriais de 4 e 5 anos já podem utilizar o medicamento.
Ele é considerado inovador e atua como “uma terapia de transferência de genes de dose única para infusão intravenosa projetada para abordar a causa subjacente da doença por meio da produção direcionada de microdistrofina no músculo esquelético”, conforme explicou a Agência Câmara de Notícias.
No entanto, a Anvisa ainda não aprovou a medicação, que custa cerca de R$ 15 milhões. Além disso, nesta terça-feira (30), houve uma audiência pública para discutir a aprovação do remédio no Brasil. A mãe e dona de casa, Meire Cristina, foi uma das que se manifestou a favor da liberação do remédio.
Mãe de dois meninos com Duchenne, no Instagram, ela relatou a importância do medicamento aos filhos. Os meninos, Guilherme Antônio de Souza, de 12 anos, e Gael de Souza, de 3 anos, sofrem com a doença e Meire pede ajuda para conseguir o medicamento.
O caso de Guilherme já foi noticiado algumas vezes no TopMídiaNews. De acordo com Meire, o diagnóstico veio aos 7 anos. Após descobrirem a existência da síndrome rara, iniciaram uma batalha para evitar a progressão da doença, evitando, o máximo, que ele passe a utilizar cadeira de rodas.
Meire explica que o filho faz tratamento com equipe médica multidisciplinar, fisioterapeutas e com terapeutas diariamente. Além disso, ela relata que Guilherme também toma vitaminas e medicamentos para o tratamento do problema.
Segundo ela, apenas a medicação do Gael, o Elevidys, custa cerca de R$ 15 milhões. Já remédio do Guilherme, o Eteplirsen, é vendido por aproximadamente cinco milhões de reais.
Sem os medicamentos, ambos perdem qualidade de vida e sofrem mais severamente com os impactos da doença. “O que precisamos é que a União autorize logo a importação e a compra dessas medicações com mais agilidade. Tempo é perda de músculo e como essa doença é progressiva e degenerativa, temos pressa”, relata.
Meire diz que aguarda a liberação e que busca acesso ao tratamento aos filhos na justiça. “O Guilherme é um milagre, pois, mesmo com 13 anos, ainda anda na ponta do pé e está saudável. O gael tem mais chances ainda. Essas medicações são a vida deles, pois permite que eles possam viver”, finaliza.
